2º TRABAJO EN GRUPO: Las Terapias Génicas por María Ramiro y Víctor Sastre

En este trabajo hablaremos de la terapia génica, un tema que ha cobrado protagonismo en los últimos años. La terapia génica está orientada no al diagnóstico sino a la curación de las enfermedades, aunque de momento no es definitiva. Contaremos los inicios y describiremos en qué consiste la terapia génica, sus métodos de aplicación, sus tipos y como se ha desarrollado desde que salió a la luz, además de algunos ejemplos de su aplicación en la actualidad. Lo hemos llevado a cabo con la ayuda de Internet buscando información en diferentes páginas web, con el fin de conseguir un trabajo de investigación.

¿QUÉ ES LA TERAPIA GÉNICA?

La Terapia Génica es una técnica terapéutica, que consiste en la inserción de genes funcionales en las células de un individuo cuyo objetivo es tratar la enfermedad.




El primer ensayo de la terapia génica realizada en humanos se remonta a 1980 con Martin Cline, esta persona quería curar (sin autorización previa) a dos enfermos de talasemia, el tratamiento no tuvo éxito y Martin perdió su trabajo. Finalmente el primer intento autorizado y exitoso surgió en USA en septiembre de 1990 Ashantei Desilva, una niña de 4 años, fue la primera paciente que recibió el tratamiento para intentar solucionar el problema de la inmunodeficiencia por falta de enzimas esenciales que se ocupan del desarrollo del sistema inmune (adenosina deaminasa). El equipo de médicos que la trataron fueron RM Blaese, KW Culver, WF Anderson y otros.

En agosto del año 2000 se registraron en los Institutos Nacionales de Salud de EEUU ensayos de terapia génica de los cuales dependiendo a la enfermedad que estuviese dedicado, se obtuvieron estos porcentajes:



Hasta nuestros días el único caso registrado de curación definitiva a través de la terapia génica es el de Marina Cavazzana-Calvo y Alain Fisher, del hospital Necker de París, al tratar a cinco niños con inmunodeficiencia, tras el tratamiento a los tres meses los niños habían recuperado sus defensas sin ningún tratamiento adicional.

MÉTODOS DE APLICACIÓN

La terapia génica consiste en unir la farmacología (ciencia que se ocupa del conocimiento de la historia, origen, propiedades físicas y químicas y uso de los fármacos) y genética (transforma células mediante la introducción de genes).
Hay dos formas para llevar a cabo la terapia génica, la primera consiste en la inserción de un gen para que reemplace el gen que provoca la enfermedad, la segunda se realiza mediante el gen knockout , que anula el gen que provoca la enfermedad. Lo normal es que se combinen estas dos formas.
Refiriéndonos a los métodos de aplicación podemos distinguir tres métodos de aplicación:

Ex vivo: el gen se aplica a células en cultivo, que se han extraído del paciente para que posteriormente sean reinsertadas al organismo, se suelen utilizar células sanguíneas.
Un problema de esta aplicación es que las células tienen vida limitada, por lo que deben realizarse tratamientos periódicos. Esta aplicación es la que se utilizó para tratar a la niña Ashantei Desilva.
In vivo: los genes se trasladan directamente al paciente mediante vectores (actúan como vehículo que transporta el gen) que se introducen en la sangre. Los vectores pueden ser virales o no virales, aunque los más utilizados son los virales. El tipo de virus depende de las características de la enfermedad que se vaya a tratar (los retrovirus como preferencia)
http://www.youtube.com/watch?v=B8zvisHvybw
(Ver desde el minuto 1:41 al 3:14)

In situ: variante de la aplicación in vivo. Se trata directamente en el órgano afectado, esta aplicación es la que más se ajusta al tratamiento de un defecto localizado, aunque tiene un gran inconveniente, que es la falta de vías seguras y eficaces para tratar ciertos órganos.

TIPOS DE TERAPIA GÉNICA

Podemos distinguir entre la terapia génica somática y germinal.

Terapia génica somática: modifica genéticamente cualquier tejido corporal de un individuo. Esta terapia se enfoca únicamente a células somáticas, (células pulmonares, nerviosas, musculares, sanguíneas…) por lo que se consigue curar a un individuo y no a su descendencia, pues los genes que se transmiten hereditariamente son los que se encuentran en óvulos y espermatozoides. Esta es la única terapia génica que está en marcha en seres humanos.
Terapia génica germinal: esta terapia modifica las células de los óvulos y espermatozoides nombrados anteriormente, es decir, las células reproductoras, manifestándose así en la descendencia.
Actualmente esta terapia no está autorizada en ningún país por cuestiones éticas y sociales que trataremos en el apartado siguiente.

PROBLEMAS DE LA TERAPIA GÉNICA

A pesar de los avances en terapia génica, empezaron a surgir dudas en 1999 tras la pública noticia de la muerte de un paciente de 18 años que se sometía al tratamiento de terapia génica para curar una deficiencia que padecía, pues los investigadores ocultaron una determinada información que hubiera evitado el incidente. Esta muerte desencadenó la alarma sacando a la luz hasta 9 fallecimientos no notificados.
Al parecer el hecho de que se ocultara información se debía a motivos económicos ya que los científicos se callaban para no perder la financiación de las farmacéuticas.
Por esta razón actualmente resulta necesario tratar la terapia génica con transparencia y control dejando a un lado el interés económico.

Está claro que las terapias génicas deben avanzar en el futuro ya que se pueden obtener grandes logros en la medicina pero se ha demostrado que se han exagerado sus posibilidades a corto plazo y se ha dado demasiada confianza. Esto no solo ha ocurrido en el ámbito popular, la propia comunidad científica ha provocado este exceso de confianza debido principalmente a intereses económicos.

Al igual que hemos hablado de los problemas de la terapia génica somática comencemos con los de la terapia génica germinal.

Casi todas las críticas a la terapia génica germinal se producen debido a que ésta provoca la modificación permanente de la parte genética hereditaria, y por razones bioéticas no está permitido ningún tratamiento en humanos que afecte a las células reproductoras (líneas germinales). Una certeza inevitable es que teóricamente es posible el uso de estas técnicas para tratar enfermedades hereditarias, pero hoy en día, además de las razones bioéticas, no se disponen de herramientas precisas para este tratamiento.

ESTUDIOS SOBRE LA TERAPIA GÉNICA

-EN ITALIA

Científicos italianos han presentado dos ensayos clínicos, muy prometedores, con seis niños, La clave de estos ensayos se encuentra en haber cambiado los retrovirus (en la aplicación in vivo, los retovirus actuaban como vectores para transportar el gen) por el VIH, el agente del sida, que pertenece a la familia de los lentivirus.

El primer ensayo ha sido con tres niños con leucodistrofia metacromática, (mutaciones del gen ARSA).Con el paso de dos años, tras la terapia génica parece que el avance de la enfermedad se ha detenido. 

El segundo ensayo ha sido con tres niños con síndrome de Wiskott-Aldrich (mutaciones en el gen WAS). Los síntomas han disminuido o incluso desaparecido de 20 a 32 meses tras el tratamiento.

En los dos casos, los científicos del Instituto San Raffaele Telethon, en Milán, toman células madre hematopoyéticas (células de la sangre) de la médula ósea y las modifican con unos lentivirus VIH que contienen el gen correcto que les falta a los niño, luego vuelven a introducir las células , (como en un trasplante de médula) y estas empiezan a dividirse, diferenciarse y repoblar la sangre con los linfocitos corregidos.

- EN ESPAÑA

Investigando sobre la terapia génica más cercana a nosotros encontramos una noticia sobre España.

Se ha encontrado en Madrid una terapia génica contra el envejecimiento, dirigida por su directora María Blasco, en el CNEIO (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas).La investigación ha demostrado que mediante la terapia génica se puede prolongar los años de vida saludable, por ahora sólo en ratones.
Los ratones de esta investigación que fueron ya tratados vivieron un 24% más. Si las personas tenemos una vida media de 80 años supuestamente con el tratamiento llegaríamos a los 100 años.
Pero lo importante de esta investigación no sólo es el tiempo más que se puede vivir sino que hipotéticamente ese tiempo lo vivimos sin enfermedades, pues los ratones tratados además de prolongar su vida retrasaron la manifestación de enfermedades típicas del envejecimiento (diabetes, osteoporosis…)

CONCLUSIÓN

En resumen de este trabajo hemos aprendido que la terapia génica comenzó hacia los años 90, y se le dio demasiada confianza. Según pasaron los años la terapia tuvo muchas dificultades y desgracias, lo que impidió avances significativos y que nacieran dudas sobre su capacidad real curativa de las enfermedades.
A pesar de todos estos impedimentos, hoy en día la terapia génica se ha ido desarrollando y sigue siendo un tratamiento muy prometedor contra la lucha de muchas enfermedades, aunque no tanto como al principio se pensaba.
Con trabajos así nos damos cuenta de que si se dedica esfuerzo y empeño a un fin determinado, especialmente en el ámbito médico, se pueden obtener los objetivos deseados mejorando la vida de las personas.

BIBLIOGRAFÍA

• Terapia génica [en línea] terapia génica , medicina moderna 

http://www.terapiagenica.es/

[Consulta el 4 de enero de 2014]

• Biotecnología [en línea] Terapia génica ayer y hoy 

http://www.ugr.es/~eianez/Biotecnologia/tgdaniel.htm#_Toc22706634

[consulta el 4 de enero de 2014]

• Science y Bita [en línea] Terapia Génica 

http://bitabiotech.blogspot.com.es/2007/03/terapia-gnica.html

[Consulta el 15 de enero de 2014]

• Periodista digital [en línea] Encuentran en España una terapia genética contra el envejecimiento 

http://www.periodistadigital.com/salud/maternidad/2012/05/15/prueban-con-exito-la-primera-terapia-genica-contra-el-envejecimiento.shtml

[Consulta el 15 de enero de 2014]

• EL PAIS [en línea] El uso de VIH en dos terapias génicas cura a seis niños 

http://sociedad.elpais.com/sociedad/2013/07/11/actualidad/1373558358_283842.html

[Consulta el 15 de enero de 2014]